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國際血液與骨髓移植研究中心23日向中國工程院院士、北京大學血液病研究所所長黃曉軍教授頒發杰出服務獎,以表彰他創建半相合骨髓移植“北京方案”,為國際血液病學做出杰出貢獻。
2024年度移植與細胞治療會議21日至24日在美國得克薩斯州圣安東尼奧舉行。會議期間舉行的頒獎典禮上,國際血液與骨髓移植研究中心咨詢委員會主席邁克爾·弗內里斯說,黃曉軍創建了一系列非體外去T細胞單倍型相合(半相合)骨髓移植關鍵技術,并逐漸發展成基于粒細胞集落刺激因子(G-CSF)和抗胸腺細胞球蛋白(ATG)的“北京方案”。這一創新療法使接受半相合移植的白血病患者3年生存率從約20%提高到約70%。基于“北京方案”的關鍵技術現已推廣到韓國、意大利、法國等許多國家。“北京方案”是目前全球應用最廣、療效最佳的單倍型造血干細胞移植系統。
弗內里斯說,黃曉軍還對造血干細胞移植的通用關鍵技術進行了優化和標準化;創建了針對白血病復發的預防-拯救新方案;編寫指南和推廣通用技術,極大地促進了造血干細胞移植在中國的快速發展等。此外,他建立國際培訓中心和示范教學基地,培訓了多國移植專業醫師,加強了與國際血液學界的交流與合作。
黃曉軍說,這一榮譽不僅是對他本人及其團隊工作成果的認可,也是對快速發展的中國造血干細胞移植事業的激勵。他將努力為促進中國血液學的發展,以及中國與世界血液學界的合作,做出更大貢獻。
國際血液與骨髓移植研究中心始建于1972年,旨在推動這一領域的全球數據和專家協作,促進細胞療法研究。目前,它與全球約350家血液和移植中心合作,并從2010年起每年頒發杰出服務獎,表彰為國際血液病學做出杰出貢獻的科學家。
移植與細胞治療年會由美國移植和細胞治療協會以及國際血液與骨髓移植研究中心共同主辦。
專訪|實現全球血液學家的夢想——訪骨髓移植“北京方案”創建者黃曉軍院士
骨髓移植供者匱乏一直是世界級醫學難題。人人都有骨髓移植供者,是全球血液學家的夢想。
中國工程院院士、北京大學血液病研究所所長黃曉軍教授創建了被稱為“北京方案”的非體外去T細胞單倍型相合(半相合)骨髓移植療法,讓全世界20余類、70余種血液病的患者擁有了重獲新生的機會。
23日在美國得克薩斯州圣安東尼奧舉行的移植與細胞治療年會上,黃曉軍因此榮獲國際血液與骨髓移植研究中心頒發的杰出服務獎。頒獎理由之一是:“‘北京方案’是目前全球應用最廣泛、療效最好的單倍型造血干細胞移植系統。”
作為半相合骨髓移植的全球領軍人物,黃曉軍開創了全球骨髓移植的一個新領域。會議期間,他接受新華社專訪,回顧了自己及其團隊多年探索創新的心路歷程。
骨髓移植是白血病、淋巴癌、再生障礙性貧血等惡性血液病最好的治療方式之一。但長期以來,骨髓移植要求供者和患者的人類白細胞抗原(HLA)百分之百相同(全相合),否則易因嚴重排異反應危及患者生命。但全相合在兄弟姐妹之間幾率也僅約25%。對中國獨生子女患者來說,找到全相合供者的機會如抽彩票中大獎一樣微小。
黃曉軍說,他從攻讀碩博時起,“腦子里就始終有這么一個想法:必須解決供者匱乏的問題”。上世紀90年代,國際醫學界的觀念是:通過骨髓移植治療白血病必須去除T細胞。但在臨床實踐中,黃曉軍發現療效很不理想,于是設想能否改造而不是去除T細胞,從而降低移植物抗宿主病的發病率。1998年前后,他開始按照這一思路進行一系列探索,2000年成功進行全球首例改造T細胞的半相合手術,患者至今健在。到2004年,他和團隊成功進行了58例半相合手術。
病人存活,是成功的“鐵證”,給了黃曉軍堅定的信心。但當時,全球血液學界嘗試半相合治療的努力均以失敗告終,認定“此路不通”。這一突破和成功如何取信于中國和世界同行?
黃曉軍說,改變當時骨髓移植只能全相合的事實很難,改變國際血液學界的通行做法和理念更難。這一過程并不像捅破一層窗戶紙那么簡單,涉及一系列關鍵技術的開發和改進,還需要掌握和使用國際科研標準與方法學。
他說,針對四面八方的質疑,他和團隊圍繞半相合移植,從預防治療、抗宿主病到復發應對,進行了大量工作。他們首先帶動了天津、蘇州、廣州等地全國同行的參與,進行多中心、前瞻性循證研究,同時持續發聲,不斷在國際血液學界發表論文和進行學術交流,證明半相合療法與全相合的療效等同,患者生活質量甚至可能更好。
“為什么能得到世界公認?就是我們面對質疑做了很多,在全國同行的幫助下說服了全世界。”黃曉軍說。
“我是發動機”,他這樣形容自己對開創和推廣全球半相合移植治療血液病的貢獻。
總結創新經驗,黃曉軍說,一路走來,國際同行的質疑、挑剔,甚至不信任,既是挑戰,也是幫助,尤其帶來方法學的進步。科學有其基本邏輯、基本方法和基本標準,任何創新也都有其局限和時限。如果沒有國際交流,創新停留于自身,很可能曇花一現,活力難以持久。
在他看來,年輕醫生需要堅持從臨床第一線基礎工作做起;需要學會快速找到和了解問題;需要提升包括思維方式和工作方式在內的科學能力;還需要“秉持這樣的想法:我也是全球進步的貢獻者,要對中國人的健康,對全人類的健康做貢獻”。
黃曉軍今年60歲。從1987年進入北大人民醫院,他已當了37年臨床醫生,迄今仍每周堅持兩個半天門診,到三個不同住院病區查房。“我每天基本上大部分時間在臨床,”他說,“臨床醫生始終是我對自己的定位。”
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