2024年2月29日，是第十七個(gè)國際罕見病日，上百個(gè)黏多糖貯積癥ⅣA型的家庭，正在面臨斷藥的絕境。

該罕見病在全國14億人中僅有100余人確診，患者多為孩子。

全球唯一治療藥物“唯銘贊”，7500元一支，按照體重每5斤增加一支藥，且終身用藥，每年藥費(fèi)高達(dá)數(shù)百萬元，讓多數(shù)患病家庭無力負(fù)擔(dān)。

而且，該藥品即將在今年5月退出中國市場(chǎng)，這些孩子將面臨無藥可用的境地。

杭州的王先生，將兒子每周的注射稱作補(bǔ)充能量。

如今，斷藥一年的孩子身體每況愈下，他們一家在期待一種“超級(jí)能量”，能夠徹底治愈孩子。

被罕見病困住的“黏寶寶”們，遭遇至暗時(shí)刻，他們的家人仍在堅(jiān)持，尋找救治孩子的方法。

“我很想救我的孩子，但我已無路可走。